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Frühe Nutzenbewertung - Axicabtagen Ciloleucel beim DLBCL

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat in seinem Beschluss vom 02.05.2019 zu Axicabtagen Ciloleucel (Axicel) für die Anwendung bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem DLBCL bzw. PMBCL nach zwei oder mehr systemischen Therapien festgestellt, dass das Ausmaß des Zusatznutzens jeweils nicht qualifizierbar ist. Jetzt wurde eine Neubewertung des Nutzens vorgenommen und das Stellungnahmeverfahren am 15.08.2022 eröffnet.
Die Herausforderung des aktuellen Verfahrens besteht zweifellos darin, eine Nutzenbewertung in Abwesenheit von Studien hoher Evidenzstärke durchzuführen, namentlich randomisierten Klinischen Prüfungen. Solche sind bisher nicht erfolgt und in absehbarer Zeit auch nicht zu erwarten.
Insofern kann der Ansatz des G-BA nachvollzogen werden, zur Nutzenbewertung auch Daten geringerer Evidenzstärke zu berücksichtigen. Allerdings darf sich diese Strategie nicht auf die Zulassungsstudie beschränken und die mittlerweile verfügbare umfangreiche Peer-reviewed Evidenz aus formalen Gründen außer Acht lassen, deren Limitationen in der Summe eher geringer einzuschätzen als die offensichtlichen der Zulassungsstudie (überschaubare Anzahl von Patienten mit eng definiertem Risikoprofil unter non-komparativen Studienbedingungen im US-Gesundheitssystem). Dies umso weniger, als der G-BA mit der Intention der Qualitätssicherung im Vorbeschluss die Dokumentation der Behandlungsverläufe mit Axicel im Deutschen Register für Stammzelltransplantation (DRST) verpflichtend gemacht hat, und publizierte Auswertungen dieser Dokumentationen mittlerweile vorliegen.
Daher möchten wir folgende Ergänzungen bzw. Modifikationen vorschlagen:

  • Berücksichtigung der mittlerweile publizierten großen Registeranalysen, insbesondere aus Europa, im Hinblick auf die patientenrelevanten Endpunkte OS, kuratives Potenzial, Sicherheit
  • Versuch der vergleichenden Analyse mit der einzigen potenziell kurativen Alternative alloSCT, zu der erste komparative Daten vorliegen
  • Berücksichtigung der ZUMA-7-Studie zur Extrapolation des patientenrelevanten Endpunktes Lebensqualität

Schließlich sei darauf hingewiesen, dass sich das Ergebnis der G-BA-Nutzenbewertung aus dem vorgelegten Dokument nicht ohne weiteres erschließt und speziell in der Zusammenfassung keine Erwähnung findet. Hier würde man sich eine klare Festlegung wünschen, selbst wenn das Ergebnis ist, dass es kein Ergebnis gibt.

Zur Stellungnahme

27.09.2022