Lonoctocog alfa (Afstyla®)
1Nutzenbewertung
Subgruppen (Festlegung des G-BA) | Zusatznutzen (G-BA vom 20. 7. 2017) | Stellungnahme DGHO |
keine | nicht belegt | Besonderheit von Lonoctocog alfa ist seine Struktur als einkettiges Polypeptid, das mit einer höheren Affinität an den von-Willebrand-Faktor (VWF) bindet. Die Halbwertszeit des Moleküls wird dadurch im Vergleich zu Octocog alfa geringfügig verlängert. Ergebnisse randomisierter Studien zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Lonoctocog alfa gegenüber plasmatischen oder anderen rekombinanten FIX-Präparaten liegen nicht vor. |
2Zulassung und Studien
Zulassung (EMA) | Januar 2017 | |
Status | ||
Applikation | intravenös | |
Wirkmechanismus | Rekombinantes, einkettiges Faktor VIII(FVIII)-Präparat | |
Studienergebnisse | Kontrollarm der Zulassungsstudie | Ergebnisse von Phase-III-Studien zum Vergleich mit anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. In zwei nicht-randomisierten Studien wurden Kinder und Erwachsene behandelt. |
Mortalität | Es liegen keine Daten randomisierter Studien mit dem Endpunkt Überlebenszeit vor. | |
Morbidität | Die hämostatische Wirksamkeit von Lonoctocog alfa ist hoch. Daten direkt vergleichender Studien zu anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. Die Prophylaxe mit Lonoctocog alfa wurde bei geeigneten Patienten seltener als üblich verabreicht. | |
Nebenwirkungen | Es liegen keine Hinweise auf vermehrte immunologische Reaktionen (Inhibitorentwicklung) vor. | |
Quellen | Fachinformation | |
Zulassung | ||
Studien | Mahlangu et al., 2016; http://www.bloodjournal.org/content/128/5/630.long?sso-checked=true Stasyshyn et al., 2017; DOI:10.1111/jth.13647 | |
Nutzenbewertung | ||
Leitlinien | Bundesärztekammer: Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten. 4. Auflage, Dtschl. Ärzteblatt 105:A2121, 2008. |
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Reference:
Quellenangabe:
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