Eftrenonacog alfa (Alprolix®)
1Nutzenbewertung
Subgruppen (Festlegung des G-BA) | Zusatznutzen (G-BA vom 15. 12. 2016) | Stellungnahme DGHO |
|---|---|---|
keine | nicht quantifizierbar | Besonderheit von Eftrenonacog alfa ist die längere Halbwertszeit durch die Fusion mit der Fc-Komponente von Antikörpern (rFIXFc). Bei Prophylaxe-Intervallen von 7-16 Tagen oder bei einer individualisierten Prophylaxe liegen die Blutungsraten im Bereich von plasmatischen oder rekombinanten FIX-Präparaten, die 2-3mal wöchentlich appliziert werden. Ergebnisse randomisierter Studien zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Eftrenonacog alfa gegenüber plasmatischen oder anderen rekombinanten FIX-Präparaten liegen nicht vor. |
2Zulassung und Studien
Zulassung (EMA) | Mai 2016 | |
Status | Orphan Drug | |
Applikation | intravenös | |
Wirkmechanismus | rekombinantes Faktor IX-Fc-Fusionsprotein (rFIXFc) | |
Studienergebnisse | Kontrollarm der Zulassungsstudie | Ergebnisse von Phase-III-Studien zum Vergleich mit anderen FIX-Präparaten liegen nicht vor. In drei nicht-randomisierten Studien wurden 9 Patientenkohorten untersucht. |
Mortalität | Es liegen keine Daten randomisierter Studien mit dem Endpunkt Überlebenszeit vor. | |
Morbidität | Bei Prophylaxe-Intervallen von 7-16 Tagen oder bei einer individualisierten Prophylaxe liegen die Blutungsraten im Bereich von plasmatischen oder rekombinanten FIX-Präparate, die 2-3mal wöchentlich appliziert werden. | |
Nebenwirkungen | Es liegen keine Hinweise auf vermehrte immunologische Reaktionen (Inhibitorentwicklung) vor. | |
Quellen | Fachinformation | |
Zulassung | ||
Studien | Powell et al., 2013; http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1305074 | |
Nutzenbewertung | ||
Leitlinien | Bundesärztekammer: Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten. 4. Auflage, Dtschl. Ärzteblatt 105:A2121, 2008 |
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Reference:
Quellenangabe:
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